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Code
Indication Discovery Hit/Lead Candidate
Nomination
Pre-Clinical Phase I Phase 2
VTA-04 폐동맥 고혈압 IND - 2023 2025
Break-through
Designation
PAH

폐동맥 고혈압 (Pulmonary Arterial Hypertension)

폐동맥고혈압은 폐의 작은 동맥들이 막히는 병변에 의해 심장 우심실에서 폐로 가는 혈액의 압력이 25mmHg 이상 증가되는 희귀 질환으로, 치명적인 질병입니다.

폐동맥 막힘은 폐동맥내피세포의 손상과 이로 인한 폐동맥 평활근세포의 탈분화 및 이상 증식으로 인해 일어나는 중간막 비대(Medial hypertrophy)의 전형적인 혈관 리모델링 과정이며, 이로 인한 혈압의 증가(pulmonary vascular resistance, PVR)는 심장 우심실부전을 유도하고 결국 Heart failure를 초래합니다.

BMPR2 유전자의 돌연변이에 의해 발병되는 일부 유전적 원인의 경우를 제외하고는 원인을 알 수 없는 특발성 질환이며 현재 표준치료법(Standard of Care)은 3가지 부류의 폐혈관 확장제입니다: 1) Endothelin receptor antagonists, 2) Prostacyclin agonists, 3) Soluble guanylyl cyclase (sGC) stimulators. 이러한 치료는 병용 요법 등의 적용으로 환자의 수명을 연장하는 효과가 있지만, 중증의 경우 폐 이식을 제외하면 원인 기전인 혈관 정상화를 유도하는 치료법이 부재합니다.

VTA-04는 바스테라 효소모방체 발굴 플랫폼 (ENTER)으로 발굴된 혈관치료제 후보물질로서, 동맥혈관 내피세포 보호 및 동맥혈관 평활근세포 증식 억제의 이중 효과를 통해 동맥혈관질환의 공통 병인인 혈관 리모델링을 되돌려 정상화(Disease modifying) 할 수 있는 최초의 약물입니다. 폐동맥고혈압을 통해 동맥혈관질환의 범용 치료를 위한 인간 Proof of Concept 임상을 앞두고 있습니다.

  • PAH
  • PAH
  • Choi, M.H., et al. (2005). "Regulation of PDGF signalling and vascular remodeling by peroxiredoxin II." Nature 19:347-35 (total 427).
  • Kang, D.H., et al. (2011). "Peroxiredoxin II Is an Essential Antioxidant Enzyme that Prevents the Oxidative Inactivation of VEGF Receptor-2 in Vascular Endothelial Cells." Molecular Cell 44:545-558 (total 116).
  • Kang, D.H., et al. (2013). "Vascular injury involves the overoxidation of peroxiredoxin type II and is recovered by the peroxiredoxin-activity mimetic that induces reendothelialization."  Circulation 128(8):834-844 (total 21).
PAH

폐동맥 고혈압 (Pulmonary Arterial Hypertension)

폐동맥고혈압은 폐의 작은 동맥들이 막히는 병변에 의해 심장 우심실에서 폐로 가는 혈액의 압력이 25mmHg 이상 증가되는 희귀 질환으로, 치명적인 질병입니다.

폐동맥 막힘은 폐동맥내피세포의 손상과 이로 인한 폐동맥 평활근세포의 탈분화 및 이상 증식으로 인해 일어나는 중간막 비대(Medial hypertrophy)의 전형적인 혈관 리모델링 과정이며, 이로 인한 혈압의 증가(pulmonary vascular resistance, PVR)는 심장 우심실부전을 유도하고 결국 Heart failure를 초래합니다.

BMPR2 유전자의 돌연변이에 의해 발병되는 일부 유전적 원인의 경우를 제외하고는 원인을 알 수 없는 특발성 질환이며 현재 표준치료법(Standard of Care)은 3가지 부류의 폐혈관 확장제입니다: 1) Endothelin receptor antagonists, 2) Prostacyclin agonists, 3) Soluble guanylyl cyclase (sGC) stimulators. 이러한 치료는 병용 요법 등의 적용으로 환자의 수명을 연장하는 효과가 있지만, 중증의 경우 폐 이식을 제외하면 원인 기전인 혈관 정상화를 유도하는 치료법이 부재합니다.

VTA-04는 바스테라 효소모방체 발굴 플랫폼 (ENTER)으로 발굴된 혈관치료제 후보물질로서, 동맥혈관 내피세포 보호 및 동맥혈관 평활근세포 증식 억제의 이중 효과를 통해 동맥혈관질환의 공통 병인인 혈관 리모델링을 되돌려 정상화(Disease modifying) 할 수 있는 최초의 약물입니다. 폐동맥고혈압을 통해 동맥혈관질환의 범용 치료를 위한 인간 Proof of Concept 임상을 앞두고 있습니다.

  • PAH
  • PAH
  • Choi, M.H., et al. (2005). "Regulation of PDGF signalling and vascular remodeling by peroxiredoxin II." Nature 19:347-35 (total 427).
  • Kang, D.H., et al. (2011). "Peroxiredoxin II Is an Essential Antioxidant Enzyme that Prevents the Oxidative Inactivation of VEGF Receptor-2 in Vascular Endothelial Cells." Molecular Cell 44:545-558 (total 116).
  • Kang, D.H., et al. (2013). "Vascular injury involves the overoxidation of peroxiredoxin type II and is recovered by the peroxiredoxin-activity mimetic that induces reendothelialization."  Circulation 128(8):834-844 (total 21).
VTC-05 삼중음성유방암
CANCER

삼중음성유방암 (Triple Negative Breast Cancer)

유방암은 세계에서 가장 흔한 여성암으로, 전체 여성암의 24.2%를 차지합니다. 특히, 에스트로겐수용체(ER), 프로게스테론 수용체(PR), 상피세포성장인자수용체2(HER2)를 포함하는 3가지 중요한 수용체가 모두 음성인 삼중음성유방암은 치료적 접근이 어려워 전이 및 재발률이 매우 높습니다.

그럼에도 불구하고 상피세포성장인자수용체(EGFR)가 삼중음성유방암(TNBC) 환자에서 과발현되는 것으로 알려져 최근 치료제 개발의 표적으로 주목받고 있습니다.

VTC-05는 바스테라 효소모방체 발굴 플랫폼 (ENTER)으로 발굴된 항암 후보물질로서 삼중음성유방암(TNBC) 세포내 활성산소 제거를 통해 EGFR 신호전달 경로를 억제하여 암세포 성장을 정지시킬 수 있을 것으로 기대됩니다.

  • Lee, E., et al. (2020). "Glutathione peroxidase-1 regulates adhesion and metastasis of triplenegative breast cancer cells via FAK signaling." Redox Biology 29.
  • McLaughlin, R. P., et al. (2019). "A kinase inhibitor screen identifies a dual cdc7/CDK9 inhibitor to sensitise triple-negative breast cancer to EGFR-targeted therapy." Breast Cancer Res 21(1): 77.
  • Shen, M., et al. (2019). "Tinagl1 Suppresses TripleNegative Breast Cancer Progression and Metastasis by Simultaneously Inhibiting Integrin/FAK and EGFR Signaling." Cancer Cell 35(1): 64-80 e67.
  • Wendt, M. K., et al. (2017). "The paradoxical functions of EGFR during breast cancer progression." Signal Transduction and Targeted Therapy 2:16042.
CANCER

삼중음성유방암 (Triple Negative Breast Cancer)

유방암은 세계에서 가장 흔한 여성암으로, 전체 여성암의 24.2%를 차지합니다. 특히, 에스트로겐수용체(ER), 프로게스테론 수용체(PR), 상피세포성장인자수용체2(HER2)를 포함하는 3가지 중요한 수용체가 모두 음성인 삼중음성유방암은 치료적 접근이 어려워 전이 및 재발률이 매우 높습니다.

그럼에도 불구하고 상피세포성장인자수용체(EGFR)가 삼중음성유방암(TNBC) 환자에서 과발현되는 것으로 알려져 최근 치료제 개발의 표적으로 주목받고 있습니다.

VTC-05는 바스테라 효소모방체 발굴 플랫폼 (ENTER)으로 발굴된 항암 후보물질로서 삼중음성유방암(TNBC) 세포내 활성산소 제거를 통해 EGFR 신호전달 경로를 억제하여 암세포 성장을 정지시킬 수 있을 것으로 기대됩니다.

  • Lee, E., et al. (2020). "Glutathione peroxidase-1 regulates adhesion and metastasis of triplenegative breast cancer cells via FAK signaling." Redox Biology 29.
  • McLaughlin, R. P., et al. (2019). "A kinase inhibitor screen identifies a dual cdc7/CDK9 inhibitor to sensitise triple-negative breast cancer to EGFR-targeted therapy." Breast Cancer Res 21(1): 77.
  • Shen, M., et al. (2019). "Tinagl1 Suppresses TripleNegative Breast Cancer Progression and Metastasis by Simultaneously Inhibiting Integrin/FAK and EGFR Signaling." Cancer Cell 35(1): 64-80 e67.
  • Wendt, M. K., et al. (2017). "The paradoxical functions of EGFR during breast cancer progression." Signal Transduction and Targeted Therapy 2:16042.
VTN-04 퇴행성 뇌질환
Neurodegenerative disease

퇴행성 뇌질환 (Neurodegenerative disease)

알츠하이머병(AD)은 치매의 가장 흔한 형태로 치매 환자의 75%가 앓고 있으며, 환자는 기억력 소실 및 판단, 감정, 행동의 장애 증상으로 인해 일상생활의 어려움을 겪는 것으로 알려져 있습니다. 최근 전세계적으로 4천만명 이상의 사람들이 알츠하이머병 및 관련 치매를 앓고 있으며, 이는 고령화로 인해 증가하는 추세입니다. 알츠하이머병의 주요 특징으로 아밀로이드 베타 펩타이드와 타우 단백질의 비정상적 축적이 잘 알려져 있지만, 질병을 되돌리거나 진행을 멈추게 하는 치료법은 현재까지 없습니다.

알츠하이머병의 진행 과정에서 활성산소의 과다 축적이 산화 스트레스를 일으켜 뇌신경세포의 사멸을 유도하는 것으로 알려져 있습니다.

바스테라 효소모방체 발굴 플랫폼 (ENTER)으로 발굴된 VTN-04 는 뇌로 전달 가능한 항산화 효소 모방 약물로서, 산화 스트레스 억제를 통해 뇌신경세포를 보호하여 알츠하이머병의 진행을 멈추게 할 것입니다.

  • Alzheimer's Association. (2012). "Alzheimer's disease facts and figures." Alzheimers Dement 8, 131-168.
  • Querfurth, H.W. (2010). "Alzheimer's disease." The New Eng J of Med 362, 329-344.
  • Cheignin, C et al. (2018). "Oxidative stress and the amyloid beta peptide in Alzheimer's disease." Redox Biol 14, 450-464.
  • Hardy J, Selkoe DJ. (2002). "The amyloid hypothesis of Alzheimer's disease: progress and problems on the road to therapeutics." Science 297, 353-356.
  • Chun H et al. (2020). "Severe reactive astrocytes precipitate pathological hallmarks of AD via H2O2- production." Nat. neurosci 23, 1555-1566.
Neurodegenerative disease

퇴행성 뇌질환 (Neurodegenerative disease)

알츠하이머병(AD)은 치매의 가장 흔한 형태로 치매 환자의 75%가 앓고 있으며, 환자는 기억력 소실 및 판단, 감정, 행동의 장애 증상으로 인해 일상생활의 어려움을 겪는 것으로 알려져 있습니다. 최근 전세계적으로 4천만명 이상의 사람들이 알츠하이머병 및 관련 치매를 앓고 있으며, 이는 고령화로 인해 증가하는 추세입니다. 알츠하이머병의 주요 특징으로 아밀로이드 베타 펩타이드와 타우 단백질의 비정상적 축적이 잘 알려져 있지만, 질병을 되돌리거나 진행을 멈추게 하는 치료법은 현재까지 없습니다.

알츠하이머병의 진행 과정에서 활성산소의 과다 축적이 산화 스트레스를 일으켜 뇌신경세포의 사멸을 유도하는 것으로 알려져 있습니다.

바스테라 효소모방체 발굴 플랫폼 (ENTER)으로 발굴된 VTN-04 는 뇌로 전달 가능한 항산화 효소 모방 약물로서, 산화 스트레스 억제를 통해 뇌신경세포를 보호하여 알츠하이머병의 진행을 멈추게 할 것입니다.

  • Alzheimer's Association. (2012). "Alzheimer's disease facts and figures." Alzheimers Dement 8, 131-168.
  • Querfurth, H.W. (2010). "Alzheimer's disease." The New Eng J of Med 362, 329-344.
  • Cheignin, C et al. (2018). "Oxidative stress and the amyloid beta peptide in Alzheimer's disease." Redox Biol 14, 450-464.
  • Hardy J, Selkoe DJ. (2002). "The amyloid hypothesis of Alzheimer's disease: progress and problems on the road to therapeutics." Science 297, 353-356.
  • Chun H et al. (2020). "Severe reactive astrocytes precipitate pathological hallmarks of AD via H2O2- production." Nat. neurosci 23, 1555-1566.
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